作者：GHDDI
2023年12月12日，北京——全球健康药物研发中心（Global Health Drug Discovery Institute, GHDDI）与微软研究院科学智能中心（Microsoft Research AI4Science）宣布达成合作，双方将共同研发全球健康传染病领域的生成式人工智能与基础大模型技术，聚焦落地转化，加速创新药物研发。此前，双方已成功在结核分枝杆菌以及冠状病毒关键靶蛋白的研究中设计出多种全新结构的小分子抑制剂。
基于开放创新的理念，全球健康药物研发中心旨在通过与微软研究院科学智能中心合作，利用人工智能技术高效赋能新药研发，早日为世界各地的患者带来更安全有效的药物解决方案，推动全球健康公平的实现。此次合作围绕威胁全球健康的传染病问题（结核病、病毒感染、疟疾等），将生成式人工智能、基础大模型技术、虚拟高通量筛选以及专家经验进行深度融合，同时依托全球健康药物研发中心新药研发能力与创新转化技术平台，实现从化合物虚拟生成与筛选，到合成与优化、生物实验验证，再到人工智能迭代升级的完整“干湿闭环”流程，助力更高效的新药研发。
全球健康药物研发中心主任丁胜博士表示：“在当今科研领域，我们面临着前所未有的挑战，也拥有着前所未有的机遇。创新是推动科学进步的核心动力，也是解决全球健康问题的关键因素。我对与微软研究院的合作深感振奋，同时为双方取得的进展感到高兴，双方携手并肩无疑将提高研发效率，加速新药研发进程。这是一次‘跨界’和‘跨越’的合作，双方协同将推动药研事业不断向前迈进，为科研开辟新的道路。未来，我们期望能将此类前沿技术广泛应用到生命科学中的未知领域，为世界范围内的健康问题提供更全面、深入、可行的解决方案。”
作为跨地区、跨领域的全球团队，微软研究院科学智能中心致力于通过在机器学习和自然科学交叉领域取得基础性研究进展，彻底改变人类理解自然世界以及与自然世界互动的方式。微软杰出首席科学家、微软研究院科学智能中心亚洲负责人刘铁岩博士表示：“AI 药物发现的发展离不开 AI 专家和医药专家的深入合作。微软研究院拥有世界顶级的技术，近年来在 AI 与自然科学的交叉领域开展了深入的研究工作。而全球健康药物研发中心的专家则具有丰富的行业经验和深入的领域知识，他们世界领先的实验设施为我们的化合物合成和性能测试提供了坚实的保障，为 AI 模型的训练提供了宝贵的反馈信号。通过双方强强联手、紧密协作，我们必将在 AI 制药的道路上走得更远，取得更具颠覆性的研究成果，以 AI 技术创新重塑医疗健康的未来”。
全球健康药物研发中心数据科学平台与微软研究院科学智能中心紧密合作，基于已经公开的数据，将分子理化性质、结构属性与人工智能生成模型框架相结合，并利用实际药物开发流程中获得的实验数据微调预训练模型，生成特定生物靶蛋白活性位点的高亲和力、结构多样化的新型虚拟化合物库，之后经过基于物理学模拟与深度学习技术的虚拟筛选流程以及药物样性评估准则来筛选具备潜在生物活性的候选分子。随后，药物化学团队对筛选出的化合物进行分子修饰和合成，并通过生物实验进行验证。
值得一提的是，在分别针对结核分枝杆菌和冠状病毒的研究中，双方联合团队已经通过这一创新的生成式 AI 新药研发流程，在短短的半年时间内，针对这些病原体的关键靶蛋白成功地设计出了多种有效新颖的小分子抑制剂。这些化合物在酶抑制实验中表现出色，其抑制效能甚至超越了当前已知先导化合物。
全球健康药物研发中心首席科学官张儒民博士表示：“与传统药物研发的漫长过程相比，双方团队通过这项新型人工智能技术，在三到五个月内成功设计出针对这些病原体具有显著效果的小分子抑制剂，并且它们拥有全新的分子结构。这是一项了不起的成果，它展现出 AI 在高效率的新颖药物设计（de novo drug design）中的巨大潜力，同时也充分体现了团队卓越的创新能力和专业实力。我们期待这项创新的研发策略在未来更广泛的药物研发项目中带来更多突破。”
微软研究院科学智能中心资深首席研究员秦涛博士表示：“微软研究院的大模型和生成式 AI 技术，结合全球健康药物研发中心的专业药物研发能力和行业经验，共同促成了这些高效小分子抑制剂的发现。这一成果的取得让我们倍感振奋。我们将不断深化这一合作，推进 AI 技术在新药研发领域的应用，以 AI 创新赋能人类健康，解决全球性健康面临的挑战，让 AI 技术的益处惠及每一个人。”
全球健康药物研发中心数据科学部负责人郭晋疆博士介绍：“未来，我们将持续深化与扩展合作，进一步推动人工智能技术在生命科学领域的深度应用，为科研人员对生命运作机制的理解贡献新发现与新视角，进而输出创新的治疗策略，为攻克长期困扰人类健康的痼疾提供更有效的解决方案。我们对这一合作前景充满期待，相信它将在未来的健康领域中发挥重要作用。”